Röð blossar yfir leyfisferli fyrir nýtt lyf

Þegar COVID-19 braust út um allan heim árið 2020 varð Spánn sérstaklega fyrir barðinu á því, með að meðaltali yfir 800 dauðsföll á dag á einum tímapunkti.

Auðvitað kom það í hlut lyfjafyrirtækja að þróa lausnir sem geta læknað sjúkdóminn eða dregið úr áhrifum hans á sjúklinga. Mörg þessara fyrirtækja skoðuðu lyf sem áður voru þróuð fyrir aðra sjúkdóma og aðstæður til að kanna skilvirkni þeirra á þessari kransæðavírus.

Það er það sem PharmaMar, vel þekkt alþjóðlegt krabbameinslækningafyrirtæki, leitaðist við að ná með Aplidin, lyfi sem þróað var fyrir endurtekið/þolið mergæxli (MM), sem var í greiningu til meðferðar á fullorðnum með COVID-19 sem þarfnast sjúkrahúsvistar. 

Traust fyrirtækisins var byggt á nokkrum árangursríkum in vitro rannsóknum sem gerðar voru um allan heim. Samkvæmt gögnum frá PharmaMar var virkni Aplidin gegn kransæðaveirunni meira en 1,000 sinnum meiri en annarra lyfja.

Lyfið stóð frammi fyrir og sigraði röð áskorana þegar það var sett í leyfisferli hjá spænsku lyfja- og lyfjastofnuninni (AEMPS) og fékk að lokum samþykki til að halda áfram í klínískar rannsóknir á lyfinu.

Hins vegar hafnaði Lyfjastofnun Evrópu (EMA), sem er álitin jafngildi ESB við FDA í Bandaríkjunum og stofnunin sem ber ábyrgð á samþykki nýrra lyfja, leyfi. Það er ekki í fyrsta skipti sem Aplidin og önnur efnileg lyf, með sannaða verkun, voru háð hindrunum.

Nánari skoðun á markaðsleyfisferlinu leiðir til gruns fyrirtækisins um að, að sögn, "pólitík" gæti hafa átt þátt í að skapa "hindranir" fyrir ákvarðanatökuferlið - ásökun sem hefur verið harðlega hafnað af EMA.

Fáðu

Myeloma Patients Europe, félagasamtök yfir 40 sjúklingasamtaka víðsvegar um Evrópu, hefur nú sent bréf til formanns nefndarinnar um lyf til mannnotkunar (CHMP), EMA nefndarinnar sem ber ábyrgð á lyfjum fyrir menn, þar sem lýst er „miklum áhyggjum“. að þetta efnilega lyf gæti aldrei fengið samþykkt.

Þegar Aplidin var sett í markaðsleyfi árið 2016 voru vonir bundnar við að það yrði samþykkt. Þess í stað hefur lyfið síðan staðið frammi fyrir nokkrum höfnunum frá EMA sem leiddi til þess að PharmaMed spurði hvers vegna? Það hefur spurt: Hvernig var höfnun Aplidin réttlætanleg? Gætu verið „öflug pólitísk öfl“ að spila sem hygla ákveðnum lyfjum og fyrirtækjum fram yfir önnur? Að hve miklu leyti, það spyr líka, er markaðsleyfisferlið í takt við þarfir sjúklinga - bæði skjólstæðings og fórnarlambs í þessari atburðarás - sem eru fús til að fá aðgang að lífsnauðsynlegum lyfjum?

Fyrirtækið segir að það séu „sannfærandi sönnunargögn“ til að styðja við samþykki lyfsins og, það heldur því fram, að EMA virðist einfaldlega „ákveðið“ í að seinka leyfi sínu.

Í kjölfar höfnunar EMA á Aplidin var málið tekið fyrir Héraðsdómi ESB og óskaði PharmaMar eftir skýringum á viðmiðum um málsmeðferðarrannsókn sem beitt var við markaðsleyfismeðferð hjá EMA.

Aðgerðir fyrirtækisins snerust um sérstaka meinta galla í markaðsleyfisferlinu hjá EMA, meinta hlutdrægni í meðferð þeirra hjá CHMP og frekari meinta mismunun frá ýmsum EMA líffærum. Öllum þessum ásökunum var alfarið hafnað af EMA en höfnun EMA á Aplidin lyfinu frá PharmaMar hefur verið dregið í efa, ekki síst þar sem það hefur verið samþykkt til meðferðar á mergæxli í Ástralíu.

Í október 2022 taldi Evrópski greifinn PharmaMar í hag og opnaði dyr fyrir samþykki Aplidin sem verslunarlyf. Fyrirtækið segir að viðhorf EMA til Aplidin sé „pólitískt“ og „afrakstur þrýstings frá öðrum samkeppnisríkjum og fyrirtækjum“.

Meira almennt, samkvæmt PharmaMar, vekur málið nokkrar áleitnar spurningar: Hafa stjórnvöld eða einkafyrirtæki „áhrif“ á ákvarðanatökuferli EMA? Eru núverandi ferlar nógu skilvirkir til að forðast hagsmunaárekstra? Hvers vegna eru sum lyf með tiltölulega takmarkaða verkun að sögn samþykkt, á meðan öðrum er hafnað? Af hverju eru eftirlitsstofnanir að sögn tilbúnar að styðja ákveðin fyrirtæki meira en önnur?

Önnur hindrun fyrir innkomu nýrra lyfja á markaðinn kemur fram þegar haft er í huga að sömu aðildarríki ESB og þurfa að endurgreiða sjúkrastofnunum fyrir útgefin lyf eru einnig, að því er haldið er fram, þau sem annast eftirlit EMA.

Árið 2020 féllst Hæstiréttur Evrópusambandsins á umsóknina að fullu og ógilti ákvörðun framkvæmdastjórnar Evrópusambandsins. Í athugun sinni á málinu skoðaði dómstóllinn meinta hugsanlega hlutdrægni í málsmeðferðinni sem leiddi til samþykktar hinnar kærðu ákvörðunar af framkvæmdastjórninni. Sérstaklega var horft til ásökunar, sem deilt er um, um að sumir sérfræðingar sem skipaðir voru af EMA hafi verið starfandi á háskólasjúkrahúsi og sinnt starfsemi sem miðar að því að þróa samkeppnislyf fyrir Aplidin.

Ákvörðunin segir: „Meðferðin sem leiddi til samþykktar hinnar kærðu ákvörðunar veitti ekki nægjanlegar tryggingar til að útiloka allan lögmætan vafa um hugsanlega hlutdrægni.

PharmaMar krefst þess að umboðsmaður ESB og Evrópusambandsins rannsaki öll formleg og óformleg samskipti embættismanna EMA og aðildarríkjanna sem taka þátt í áfrýjun, svo og lyfjaiðnaðar þessara landa. Fyrirtækið telur að margir krabbameins- og Covid-19 sjúklingar hefðu getað notið góðs af Aplidin - reyndar vona þeir enn að það verði samþykkt „á endanum“. Á sama tíma hefur það krafist rannsóknar á hvers kyns „þrýstingi“ sem gæti hafa verið beitt í þessu máli.

Talsmaður EMA gaf út sterklega orðaða yfirlýsingu sem hljóðaði: „Við getum ekki tjáð okkur um yfirstandandi réttarfar varðandi Aplidin.

„En þetta eru órökstuddar ásakanir og við teljum að mikilvægt sé að rétta málin.

„Í fyrsta lagi viljum við benda á að mannalyfjanefndin okkar (CHMP) starfar eingöngu á grundvelli strangra vísindalegra reglna og óháðrar sérfræðiþekkingar. Í henni eru aðilar frá öllum aðildarríkjum ESB sem og EES-EFTA ríkjum.

„Mat CHMP byggist á ítarlegu mati á fyrirliggjandi sönnunargögnum um gæði, verkun og öryggi lyfs og er háð jafningjarýni og ákvarðanatöku á vettvangi. Fyrir hverja umsókn um nýtt lyf eru tveir nefndarmenn – þekktir sem skýrslugjafi og meðskýrslumaður – frá mismunandi löndum skipaðir til að leiða matið og framkvæma vísindalegt mat á lyfinu óháð hvor öðrum. CHMP skipar einnig einn eða fleiri ritrýnendur úr hópi CHMP meðlima. Hlutverk þeirra er að skoða hvernig matin tvö eru framkvæmd og tryggja að vísindaleg rök séu traust, skýr og traust. Lokatilmæli, sem tákna heildargreiningu og álit nefndarinnar á gögnunum, eru síðan mótuð.

„Í mörg ár hefur EMA verið í fararbroddi hvað varðar gagnsæi hvað varðar mat á lyfjum. Stofnunin telur að gagnsæi sé lykilatriði til að efla traust á reglugerðarákvörðunum.

„Gagnsæi gagnvart almenningi er tryggt með birtingu matsskýrslna CHMP á fyrirtækjavefsíðu okkar. Við fögnum ytri skoðunum og endurgjöf um vísindalegar skoðanir okkar og við svörum athugasemdum eða fyrirspurnum stefnum við að því að veita samstæðar, skýrar skýringar á afstöðu okkar ásamt því að vera fullkomlega gagnsæ um samskipti okkar við hagsmunaaðila.

„Í tilviki Aplidin, þegar upphaflega matið fór fram, birtum við ítarlega matsskýrslu sem lýsti skýrt sjónarmiðum CHMP um sönnunargögn varðandi ávinning þessa lyfs við meðferð á mergæxli og hugsanlegri öryggisáhættu. Meirihluti CHMP var þeirrar skoðunar að ávinningurinn af Aplidin vegi ekki þyngra en áhættan og mælti með því að því yrði synjað um markaðsleyfi.

Þegar nýtt álit CHMP um Aplidin verður tilbúið verður það birt nákvæmlega eins og það fyrra.

„Sem sagt, við höfnum staðfastlega öllum ásökunum um rangt mál og um pólitískan þrýsting á mat CHMP sem leiðir til tilmæla til framkvæmdastjórnar Evrópusambandsins, ekki aðeins í Aplidin-málinu heldur fyrir hverja aðra vöru. Við höfum áhyggjur af því að í staðinn geti verið vísvitandi tilraunir til að trufla viðvarandi reglubundna stjórnsýsluaðgerð sem er framkvæmd að fullu í samræmi við viðeigandi lagaákvæði.

Síðan segir: „Tvö aðildarríki ESB hafa áfrýjað dómi Héraðsdóms í Aplidin-málinu og að þriðja aðildarríkið hafi gripið inn í í þágu þeirra, fyrir utan EMA. Að mati áfrýjenda er úrskurður XNUMX. dómsm. Þessar upplýsingar eru á almenningi."

Deildu þessari grein: