#EAPM - Sjaldgæfir sjúkdómar, munaðarlaus lyf og þróun ERNs

Evrópska bandalagið um einkafyrirtæki (EAPM) hefur ávallt barist fyrir jafnan aðgang að sjúklingum að því að fá bestu umönnun og meðferðir sem eru til staðar, og þetta er meira en satt fyrir sjúklinga með sjaldgæfa sjúkdóma, skrifar EAPM framkvæmdastjóri Denis Horgan.

The Orphan Medicines reglugerð, sem ESB samþykkt í 2000, hefur hjálpaði við þróun á viðeigandi lyfjum fyrir sjaldgæfar sjúkdómssjúklingar, með meira en 150 þeirra sem nú eru á markaðnum.

Því égn 2020 það mun vera 20th afmæli reglugerðarinnar, sem var og er ennþá ætlað að tryggja að sjúklingar sem þjáist af mjög sjaldgæfum sjúkdómum hafa sömu meðferð og aðrir sjúklingar.

Eins og það stendur, þó, major viðleitni eru ennþá krafist að stuðla að og örva rannsóknir til að auka þekkingu sem er hvergi nærri nóg til að takast á við áskoranirnar.

Meira um sjaldgæfa sjúkdóma

Það er áætlað að það sé á milli 5,000-8,000 greinilegra sjaldgæfra sjúkdóma. Margir þeirra hafa áhrif á börn, meðaltalsgreiningartímarnir eru fimm ár og 95% þjást hefur ennþá ekki í boði meðferð.

Ofan á fimm ára tímabili sem það tekur til greiningu tekur það einnig til að meðaltali sjö læknar til að ná réttri greiningu.

Fáðu

Í Evrópu er sjaldgæft sjúkdómur eða röskun sem hefur áhrif á færri en einn hjá 2,000 fólki. Margir, en ekki allir, eru krabbamein. Flestir eru erfðafræðilegar.

Alls eru þessar sjúkdómar einkennandi vegna þess að það eru augljóslega takmörkuð fjöldi sjúklinga með þeim og oft skortur á langtímarannsóknum og því þekking á þeim.

Einnig, klínískum rannsóknum er erfitt að skipuleggja með undirhópi sjúkdóms sem breiðst út í mörgum löndum.Og að lokum, fullt af munaðarlausum lyfjum hafa mistekist í tilboðum sínum um markaðsleyfi.

Vitanlega dteppi verð eru almennt mikil eins og mikill tími, peninga og aðrar auðlindir verða að fara í rannsóknir og þróun. Þetta þá þarf að vera jafnvægi gegn nauðsyn þess að endurheimta fjárfestinguna...einhvern veginn.

Evrópusambandið hefur sagt að þessi lífshættuleg eða tímabundin veikjandi sjúkdómur hafi áhrif á það fáeinir sem þörf er á að sameina viðleitni til að draga úr fjölda þessara sjúkdóma.

Hlutverk gagna 

Heilbrigðis- og matvælaöryggisráðherra Vytenis Andriukaitis hefur tekið eftir því Það er mikið magn af gögnum um sjúklinga með sérstakar aðstæður, en þetta er dreifður í Evrópu í kringum 600 mismunandi skrár. Þetta eru gagnagrunna sem innihalda upplýsingar um sjúklinga með sérstakar aðstæður. 

Eins og það stendur eru mikilvægar upplýsingar sem eru tiltækar ekki safnaðar um ESB og engar sameiginlegar staðlar eru til að greina þær upplýsingar sem þegar eru til staðar.

Evrópu Reference Networks eru nauðsynleg til að tengja miðstöðvar sérfræðiþekkingar og sérfræðinga í mismunandi löndum til að deila þekkingu og bera kennsl á hvar sjúklingar ættu að fara þegar sérfræðiþekking er ekki til staðar í heimalandi sínu.

Ljóst er að ESB þarf að hvetja til fleiri rannsókna á sjaldgæfum sjúkdómum,og meta núverandi starfshætti skimunar íbúa samhliða styðja sjaldgæft-sjúkdómsskrár.

Í millitíðinni Framkvæmdastjórn Evrópusambandsins er að samþykkja sameiginlegt mat á núverandi lögum um lyf fyrir börn og sjaldgæfar sjúkdóma.

 Aðferðin felur í sér í fyrsta lagi að meta skilvirkni löggjafar ESB. Þetta verður náð með því að greina áhrifin sem hvatningu hefur á lyfjafræðileg nýsköpun á þessu sviði.

Í öðru lagi, það mun reyna að koma á fót framboð og aðgengi að viðeigandi lyf í lyfinu Evrópusambandið.

Forgangurinn meðal sjúklinga og hagsmunaaðila er að draga saman skilvirk stefna sem mun leyfa þýðingu ESB, ásamt bestu notkun þekkingu og Evrópsk tilvísunarnet, sem miðar að því að ná markmiði beftir aðgang að meðferð fyrir sjaldgæft-sjúkdómssjúklingar.

ERNs - hversu vel eru þau að vinna? 

Framkvæmdastjórn Evrópusambandsins hefur þegar skoðað hvernig ERNs, aðeins nokkur ár, eru að virka. 

Sérstaklega voru þessar ERNs að hluta til háð skýrslu júní frá thann endurskoðandi dómstólsins, Sem tekið fram það Annað stykki af löggjöf ESB, þ.e. tilskipun um heilbrigðisþjónustu yfir landamæri, "auðveldar nánari samvinnu á ýmsum sviðum: einkum við skiptingu fólks á landamærum" gögn og aðgengi að heilsugæslu hjá sjúklingum með sjaldgæfa sjúkdóma". 

Dómstóllinn"s skýrsla benti á það "Hugmyndin um evrópskan tilvísunarnet fyrir sjaldgæfa sjúkdóma er víða studd af hagsmunaaðilum ESB (sjúklingar" samtök, læknar og heilbrigðisstarfsmenn)". 

Hins vegar, Í skýrslunni kom fram: "TFramkvæmdastjórnin hefur ekki gefið skýrt sjónarmið um framtíðarfjármögnun sína og hvernig á að þróa og samþætta þau í innlenda heilbrigðisþjónustu." 

The ERNs voru hleypt af stokkunum í 2017 fyrir mismunandi flokka sjaldgæfra sjúkdóma. Hver fær €1 milljónir fjármagns á fimm árum frá ESB heilsuáætluninni. 

Framkvæmdastjórnin fjármagna einnig sjúklingaskrár og stuðningsverkefni fyrir ERNs og þróun upplýsingatækni, einkum í gegnum Connecting Europe Facility.

Þar sem við erum og þar sem við þurfum að vera

Margir sérfræðingar eru sammála um það Sjaldgæfar sjúkdómar eru vissulega meðal mest sannfærandi ástæðas til að auka samstarf um heilsu í ESB-stigi, óháð hæfi aðildarríkjanna í heilbrigðisþjónustu.

Eins og er, Aðgangur að kerfinu er ekki aðlagað nýjum vísindum, né er nóg af hvati fyrir research til að mæta sjúkraþörf. Þetta leiðir til aðstæðna þar sem kerfið, - eins og það stendur - fjallar ekki um þörfum Sjaldgæfar sjúkdómar sjúklinga. 

Það þarf vissulega að vera meira samstarf yfir landamæri til að ná sem mestu úr ERNs með því að bæta tengingar til að koma í veg fyrir meiri miðlun þekkingar.

Þegar um er að ræða lyf fyrir sjaldgæfar sjúkdóma, thér er greinilega þröskuldur á hvaða tímapunkti markaðurinn er einfaldlega of lítill fyrir lyfjafyrirtæki til réttlæta fjárfestinguna í rannsóknum og þróun. Það verður að taka á þessu vandamáli.

Framkvæmdastjórn Evrópusambandsins hefur viðurkennt tHattu þetta er í grundvallaratriðum um tölur. Nálgun framkvæmdastjórnarinnar hefur byggst á því að skapa gagnrýninn massa í ERN og til bjóða upp á hvata í gegnum lyfjaeftirlitið.

Framkvæmdastjórn ESB hefur sagt að égNcentives hjálpa til við að leysa hluta af vandamálinu. Almennt talað, thann hvatir hafa afhent, það segir, en reglugerðin hefur haft óæskileg áhrif - eins og stundum mjög hátt verð.

Samþætting og samvinna

Margir, þ.mt þær sem eru á vettvangi ESB, telja að thann næsta skref Verði vera að fullu samþætta ERNs intil innlendrar heilsu sama mannvirki. Þetta would fækka greiningartímanum. 

ERN þarf einnig að breyta í umhverfi sem er gagnlegt fyrir rannsóknir.

En til að geta gert þetta, þarf að vinna miklu betur saman. Það er sterk rök að cinngangur er góður fyrir sjaldgæfar sjúkdóma, og aðildarríki Einnig þarf að setja upp tengilið fyrir ERN.

Það er augljóslega þörf fyrir "velta vellinum" til að útskýra fyrir heilbrigðisþjónustu í Evrópu bara hvaða góða verkfæri ERNs eru. Því miður, til að gera þessi velta vellinum erfiðara, systafar eru ekki samhæfðir. Thans er mál sem brýnt er þarf að vera beint. 

Á eigin spýtur, ERNs mun ekki leysa allt. Svo meðlimur states þarf að vera hvetjandi til að sannfæra þá um að vinna saman.

Raunveruleg sönnunargagn hefur líka sinn þátt. Það er krafa um að hafa skýra sýn og breiða árganga að hafa slík gögn. 

INdustry telur það vera tilbúinn til að takast á við þörfina að halda áfram á sannanlegum sönnunargögnum og vera sjúkdómsmiðað. Samt Evrópa verður byggja þekkingu- og sem betur fer er þetta nú þegar fara fram í member states. 

En égNnovation án aðgang missir punktinn. Og að lokum, no sjúklingur ætti að vera vinstri án leiðarSjaldgæfar sjúkdómar eða ekki.

Deildu þessari grein: