Framfarandi meðferð – evrópsk nýsköpun á tímum eftir COVID-19

Góðan daginn, heilbrigðisstarfsmenn, og velkomin í uppfærslu European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) - það hefur vissulega verið annasamt fyrir EAPM upp á síðkastið, með Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs), skrifar Framkvæmdastjóri EAPM Dr. Denis Horgan.

Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP)

EAPM hefur nýlega birt grein um Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) - þetta var búið til með hópi sérfræðinga og þetta táknar EAPM sjónarhornið á málið. Það er mál sem er mjög mikið til umræðu á vettvangi ESB - Spænska Evrópuþingmaðurinn Susana Solís Pérez (Renew Europe) hefur sagt að áhugi hennar á háþróaðri líftækni og ATMPs hafi komið af sjálfu sér. Hún var verkfræðingur að mennt og var í 18 ár í einkageiranum áður en hún varð Evrópuþingmaður.

Komandi endurskoðun á lyfjalöggjöfinni er kjörið tækifæri til að vekja athygli á geiranum, sagði MEP, „Tækifærin eru gríðarleg, en áskoranirnar eru líka,“ Pérez sagði. 

Samt sem áður ætlar framkvæmdastjórn Evrópusambandsins ekki að breyta klínísku viðmiðunum sem notuð eru til að flokka meðferðir sem háþróaða meðferðarlyf (ATMPs) í væntanlegri endurskoðun sinni á blóð-, vef- og frumulöggjöfinni, Andrzej Rys, forstöðumaður heilbrigðiskerfa og vara hjá DG SANTE, sagði. 

Að tala á viðburði, rys sagði að tillögu sé að vænta fyrir sumarið. „Það er kominn tími til að uppfæra þennan ramma þannig að hann haldi áfram að tryggja að öryggis- og gæðakröfur endurspegli hina fjölmörgu tækniþróun og nýja áhættu á sviði ígræðslu, blóðgjafalyfja og aðstoðaðrar æxlunar,“ sagði embættismaður framkvæmdastjórnarinnar í undirbúnum athugasemdum sínum.

EAPM sérfræðinganefndir - áskoranir framundan!!

Fáðu

Þrátt fyrir einstaka möguleika þessarar tækni, þá eru nokkrar framúrskarandi áskoranir á sviði reglugerða, vísinda, framleiðslu og markaðsaðgangs sem enn hamla getu til að afhenda möguleikana. Genameðferðir sýna fjölda sérstakra eiginleika sem ögra hugmyndafræði núverandi heilbrigðiskerfa. Þeir hafa, eins og er, óvissa niðurstöðu. Þær eru „einskiptismeðferðir“, sem stakar meðferðir við langvinnum sjúkdómum, eingöngu fyrir – eins og er – takmarkaða íbúa og hugsanlega bjóða upp á lífsbreytandi úrbætur. 

Það eru fjölmargar áskoranir sem geirinn stendur frammi fyrir, sem flækir þýðinguna frá rannsóknum á aðgengi sjúklinga. Enn þarf að fínstilla árangur ATMPs. Genameðferð hefur enn ekki staðið við loforð sín fyrir sjúklinga að fullu. Það eru vísindaleg, klínísk þróun og regluverk sem hamla þróun geirans, þar á meðal ófullnægjandi skilningur á því hvernig vörurnar virka/viðbrögð í líkamanum, þörfina fyrir öflugt og fyrirsjáanlegt framleiðsluferli sem getur framleitt vörur sem henta sjúklingnum í annaðhvort einstaklingsmiðaðan hátt eða á „mjög litla þýði“ hátt, sterk fylgni milli þekkingar á vörunni og öryggissniðs og klínísks ávinnings (þar á meðal RWD í rýminu eftir samþykki), og getu til að draga úr kostnaði.

Öfugt við nýsköpun með nýjum efnaeiningum eða líffræðilegum efnum eins og mótefnum og bóluefnum, felur ATMP þróun í sér verulegan vísindalegan og tæknilegan óvissu, auk takmarkaðrar reynslu af klínískri og viðskiptalegri notkun, og erfiðleikum fyrir lítil og meðalstór fyrirtæki við að fá aðgang að fjármunum. 

Regulatory

Löggjöf hefur þróast á tveimur áratugum bæði til að efla möguleika greinarinnar og til að vernda almenning. Grundvallarreglur ESB um lyfjamál frá árinu 2001 hafa verið uppfærðar til að ná yfir framfarandi vísindi og tækni. Samkvæmt ESB löggjöf eru stofnfrumur flokkaðar sem ATMPs þegar þessar frumur gangast undir verulega meðferð eða eru notaðar fyrir aðra nauðsynlega virkni. Þeir geta verið líkamsfrumumeðferðarvörur eða vefjagerðar vörur, allt eftir því hvernig lyfið virkar í líkamanum.

Eftirlitsaðilar hafa sjálfir átt í erfiðleikum með að taka ákvarðanir. Mat EMA á alipogene kom í kjölfar langvarandi umræðu þar sem skjölin voru skoðuð og kosið um fjórum sinnum og samþykktum – ef ekki reglurnar – sem gilda um EMA verklagsreglur var allt annað en hent út um gluggann. EMA hafnaði samþykki sínu þrátt fyrir jákvæða tilmæli CAT-sérfræðinganefndarinnar, sem sýndi fram á nauðsyn þess að skýra tengslin milli nefndarinnar um háþróaða meðferð (CAT) og nefndarinnar um lyf til mannanotkunar (CHMP), og fyrir meiri viðurkenningu á því að mörg vandamál í eftirlitsskjölum ATMPs krefjast sérstakrar skilnings á gena- og frumumeðferðarvörum auk öflugrar almennrar þekkingar á málefnum hefðbundinnar lyfjafræði. CAT meðlimir sjálfir halda því fram að hið ört vaxandi svið genameðferðar þurfi samþætta nálgun. 

Einnig að athuga…

ATMPs eru áberandi í auknu samstarfi ESB og Bandaríkjanna um lyf, þar sem háttsettir embættismenn frá framkvæmdastjórninni, EMA og FDA viðurkenna „svipaðar reglugerðaráskoranir beggja vegna Atlantshafsins“ og eru sammála um að hvetja til snemma samhliða vísindaráðgjafar og efla samstarf um sameiginlegar vísindalegar nálganir á reglugerðum 

Viðbótaraðstoð gæti komið fram í formi (einnig seinkaðrar) reglugerðar frá 2014 um klínískar rannsóknir, sem leiðir til samræmdari og hraðari ferla til að samþykkja klínískar rannsóknir. Og hvað varðar opinberan stuðning, þrátt fyrir núverandi flókna regluverk, þá er jafnvægi í þágu, jafnvel genameðferð, þó með töluverðri óvissu.

Innan framleiðslugeirans er vaxandi áhugi á kerfissamþættingu í framleiðslu og dreifingu eftir því sem sannfæringin vex um að vel skilgreindar aðferðir muni skipta sköpum fyrir framtíðarstöðlun og hagræðingu vinnuflæðis.

Önnur svið háþróaðrar rannsóknar eru meðal annars lítil sameindalyf sem stjórna sértækt mRNA þýðingu yfir í prótein, örblöðrur plantna sem innihalda lítil RNA við afhendingu og aukavirkni fyrir sjálfbæra krabbameinsmeðferð, og þróun næstu kynslóðar genameðferða, CRISPR-Cas9 tækni, og hannað exósóm meðferð.

Þetta mun vera spurning um samskipti við EAPM og áhugamál fyrir meðlimi okkar það sem eftir er af árinu - og EAPM hefur birt grein, Að ýta undir heilsugæslu með háþróuðum lyfjum til meðferðar: stefnuumræða, sem er hægt að lesa, smelltu hér.  

Og í öðrum stefnumálum...

EMA og EUnetHTA gefa út vinnuáætlun fyrir 2021-2023

EMA og fyrra European Network for Health Technology Assessment (EUnetHTA), sem var komið á fót með samfelldum sameiginlegum aðgerðum, þar sem sú síðasta lauk í maí 2021, hófu samstarf sitt árið 2010 á grundvelli tilmæla frá High-level Pharmaceutical Forum1, með það að markmiði. að virkja samlegðaráhrif á milli eftirlitsmats og heilbrigðistæknimats (HTA) á lífsferli lyfs. Fyrsta EMA-EUnetHTA vinnuáætlun var sett á laggirnar fyrir árin 2012-2015 og skýrsla um niðurstöður þessarar sameiginlegu vinnu birt í apríl 2016. Í kjölfarið var samþykkt önnur sameiginleg starfsáætlun fyrir árin 2017-2021 og skýrsla birt í júní 2021. 

Alþingi gefur endanlegt grænt ljós á frumvarp um miðlun gagna

Lögreglumenn hafa samþykkt samninginn sem samningamenn þingsins og ráðsins gerðu í desember um gagnastjórnunarlögin, frumvarp sem miðar að því að efla gagnahagkerfið með því að setja reglur um milliliði. Samningurinn var samþykktur með yfirgnæfandi meirihluta, 501 atkvæði gegn 12, en 40 sátu hjá. DGA skilgreinir reglur um viðskiptagögn, tekur til smærri aðila í gagnahagkerfinu og veitir kerfi til að endurnýta gögn hins opinbera. „Markmið okkar með DGA var að leggja grunninn að gagnahagkerfi sem fólk og fyrirtæki geta treyst á. Aðeins ef traust og sanngirni eru tryggð getur gagnamiðlun blómstrað til hins ýtrasta og örvað ný viðskiptamódel og félagslega nýsköpun,“ Angelika Niebler , leiðandi samningamaður Evrópuþingsins, sagði. 

Mystery lifrarbólgufaraldur

Að minnsta kosti eitt barn hefur látist eftir að hafa veikst af dularfullu faraldri bráðrar lifrarbólgu sem hefur sýkt börn í 10 Evrópulöndum, hefur Alþjóðaheilbrigðismálastofnunin (WHO) staðfest. Frá og með 21. apríl höfðu verið að minnsta kosti 169 tilfelli af „óþekktum uppruna“ um allan heim, sagði WHO. "Tilfelli eru á aldrinum eins mánaðar til 16 ára. 17 börn (um það bil 10 prósent) hafa þurft lifrarígræðslu; að minnsta kosti eitt dauðsfall hefur verið tilkynnt," sagði WHO. Lifrarbólga er bólga í lifur, sem er mikilvægt líffæri til að vinna úr næringarefnum, sía blóð og berjast gegn sýkingum. Þó að Alþjóðaheilbrigðismálastofnunin sagði að enn væri verið að rannsaka orsakir sýkinganna, benti stofnun Sameinuðu þjóðanna á að kirtilveirusýking sem leiddi til bráðrar lifrarbólgu væri einn mögulegur valkostur í skoðun.jón.

Hvernig heimsfaraldurinn hefur haft áhrif á heilsu kvenna

Þrettán prósent kvenna, samanborið við 7% karla, sögðust einnig þurfa að sleppa læknisheimsóknum eða forðast heilbrigðiskerfið meðan á heimsfaraldri stóð „vegna þátta sem ég hef ekki stjórn á,“ eins og fjárhag, flutninga eða líkamlega fötlun.(Getty Myndir) Heimsfaraldurinn hefur breytt lífi fólks um allan heim og hefur haft sérstaklega einstök áhrif á konur. Meiri hluti kvenna var hrakinn af vinnuafli þegar landið læstist og fyrir marga hefur það verið mikil áskorun að laga fjarvinnu og fjölskylduábyrgð á tímum efnahagslegrar óvissu, takmarkaðra umönnunarmöguleika og óstöðugs skólafyrirkomulags. 

ESB lagabreyting tryggir NI lyfjaframboð 

Breytingar á lögum Evrópusambandsins (ESB) sem miða að því að tryggja afhendingu lyfja frá Bretlandi til Norður-Írlands eru liðnar á lokastigi. Evrópuráðið hefur staðfest breytingarnar sem Evrópuþingið samþykkti í síðustu viku. Norður-Írlandsbókunin þýðir að Norður-Írland er enn inni í lyfjaeftirlitskerfi ESB. Hins vegar fær það flest lyf sín frá Bretlandi, sem er það ekki. Þetta kom fram sem einn af helstu erfiðleikum bókunarinnar, þar sem lyfjafyrirtæki vöruðu við því að það myndi leiða til afturköllunar á vörum. Í desember 2021 birti ESB tillögur sem miðuðu að því að skapa eitthvað nálægt því ástandi sem var fyrir Brexit. Aðalsamningamaður ESB, Maroš Šefčovič, sagði að breytingarnar tryggðu áframhaldandi framboð lyfja til Norður-Írlands. „Nú höfum við varanlega lausn, sem var afhent á mettíma,“ sagði hann. „Ég mun halda áfram að vinna náið með breskum stjórnvöldum til að tryggja fyrirsjáanleika, réttaröryggi og velmegun allra samfélaga á Norður-Írlandi.“

Og það er allt frá EAPM í bili - áminning, þú getur skoðað EAPM greinina um Advanced Therapy Medicinal Products HÉR. Vertu öruggur og hafðu það gott og njóttu þess sem eftir er vikunnar.

Deildu þessari grein: